Krople do oczu na agresywną postać białaczki

Wyniki badań, opublikowanych 19 grudnia 2018 r. w Nature Communications, wskazują na nowe podejście do leczenia agresywnej odmiany raka krwi i to ze złymi rokowaniami.

Ostra białaczka szpikowa (AML - acute myeloid leukemia) to forma nowotworu krwi, która atakuje osoby w każdym wieku. Terapia wymaga długotrwałych hospitalizacji i miesięcy intensywnej chemioterapii. Choroba rozwija się w komórkach szpiku kostnego wypierając zdrowe komórki, co z kolei prowadzi do zagrażających życiu infekcji i krwawień.

Leczenie AML w zasadzie pozostaje niezmienione od ponad trzydziestu lat. Ratunkiem jest głównie przeszczep szpiku kostnego. Zasadniczy problem to brak zgodnego dawcy oraz wysoka śmiertelność wczesna - w wyniku toksyczności narządowej.

Naukowcy z Sanger Institute podjęli się ustalenia, w jaki sposób hamowanie białka SRPK1 (istotnego elementu w rozwoju nowotworów) doprowadza do unicestwienia komórek rakowych AML i czy takie działanie może mieć skutek terapeutyczny. Wykazano, że zaburzenie genetyczne SRPK1 zatrzymało wzrost komórek AML, a następnie przystąpiono do badania związku SPHINX31 (inhibitora SRPK1). Właśnie ten związek wykorzystany został w kroplach do oczu stosowanych w przypadku pojawienia się błony neowaskularnej na siatkówce. W ten sposób przeciwdziałano wzrostowi naczyń krwionośnych na powierzchni siatkówki, które spontanicznie krwawiąc, powodują utratę wzroku.

Zespół naukowców odkrył, że stosowany w leku SPHINX31 silnie osłabia wzrost kilku linii komórkowych AML, jednocześnie nie hamuje namnażania się zdrowych komórek macierzystych krwi.

W celu sprawdzenia reakcji organizmu na celowe podawanie inhibitora uczeni przeszczepili, pochodzące od pacjentów komórki AML myszom z obniżoną odpornością i potraktowali je eksperymentalnym lekiem. Wzrost komórek AML był silnie zahamowany. Myszy nie wykazały żadnych zauważalnych efektów ubocznych.

- Odkryliśmy, że hamowanie kluczowego genu dzięki stosowaniu leku na oczy, może zatrzymać rozwój agresywnej postaci ostrej białaczki szpikowej bez uszkadzania zdrowych komórek. Nasze ustalenia pozwalają na pozytywne myślenie o leczeniu niebezpiecznej choroby -  twierdzi dr George Vassiliou, kierujący badaniami przeprowadzonymi w Wellcome Sanger Institute i Wellcome-MRC Cambridge Stem Cell Institute.

Prof. David Bates z University of Nottingham, współzałożyciel firmy biotechnologicznej Exonate, która opracowuje krople do oczu na choroby siatkówki, powiedział: Kiedy dr Vassiliou zakomunikował mi, że SRPK1 jest niezbędny do przeżycia postaci AML, chcieliśmy się dowiedzieć czy nasze inhibitory rzeczywiście mogą powstrzymać wzrost komórek białaczkowych. Otrzymaliśmy pozytywną odpowiedź. To zajmie trochę czasu, ale jest nadzieja na nową skuteczną terapię dla pacjentów z agresywnym typem białaczki.